Pacient musí mať možnosť výberu

Medicínsky výskum znamená nádej, ekonomická situácia zdravotníctva však pred ním zatvára dvere

V laboratóriách farmaceutických firiem sa odborníci sústreďujú na výskum a vývoj nových liekov. Výsledky ich dlhoročnej práce zachraňujú životy. Za posledné storočie priniesli vedci a lekári ľudstvu stovky objavov a liečebných metód, ktorými dnes dokážeme účinne bojovať takmer proti všetkým ochoreniam. Takmer, pretože farmaceutický a medicínsky výskum má ešte stále pred sebou nenaplnené ciele - napríklad lieky na ochorenia, ktoré sa objavili ako nové (napr. aids) alebo ktoré je možné diagnostikovať až v poslednom období. Cieľom tohto výskumu je tiež snaha nájsť účinnejšiu, bezpečnejšiu a v neposlednom rade aj úspornejšiu liečbu pre už známe ochorenia (napr. hypertenzia, cukrovka či depresie). Tieto nové liečivá môžu výrazne skrátiť dobu liečby pri akútnych prípadoch alebo zlepšiť kvalitu života hlavne u chronicky chorých pacientov.

V celosvetovom meradle na tieto spoločnosti pripadá 94 % všetkých objavov nových liekov za posledných 30 - 40 rokov. Len v roku 1999 vynaložilo 50 popredných farmaceutických spoločností na výskum a vývoj spolu 40 mld. USD. Aby sa farmaceutická spoločnosť udržala na špičke v oblasti výskumu a vývoja, musí v súčasnosti do neho ročne investovať asi 1 mld. až 4,7 mld. USD.

Originálny produkt - liek

je výsledok 10- až 12-ročnej práce výskumníkov. Účinná látka je chránená patentom podľa platnej legislatívy v danej krajine. Predtým, než farmaceutická spoločnosť liek zaregistruje a môže ho uviesť na trh, musí vykonať množstvo predklinických a klinických testov. Dlhoročné skúsenosti a postupy vo výskumnej práci a štúdiu účinkov nových liečiv, rokmi overený najvyšší štandard vo výrobe a reputácia farmaceutických spoločností orientovaných na výskum a vývoj sú zárukou, že sa k pacientovi dostane moderná liečba zodpovedajúca súčasnej úrovni vedeckého poznania.

Generický produkt

je kópiou originálneho produktu po uplynutí 20-ročnej patentovej ochrany. Je síce účinný, ale nepredstavuje najnovšie metódy modernej vedy. Po uplynutí patentu ho môže vyrábať ktorýkoľvek výrobca a náklady na výrobný postup predstavujú približne 1 % z ceny vývoja novej molekuly.

Vzrušujúca riadená náhoda

Najlepšou charakteristikou celého procesu objavenia nového lieku je možno výraz „riadená náhoda“. Denne sa preverujú vo vývojovo-výskumných laboratóriách farmaceutických firiem tisícky nových substancií. Len jedna z 10 000 látok, ktoré sú produktom vývoja, má šancu stať sa novým liekom, ktorý bude slúžiť lekárom a pacientom. A len jeden z 23 takýchto nových liekov je taký úspešný, že dokáže zaplatiť náklady, ktoré vznikli počas jeho vývojovo-výskumnej fázy. Proces hľadania novej molekuly začína definovaním cieľovej terapeutickej oblasti a úrovne (molekulárnej až genetickej), kde by mala nová látka účinkovať. Táto fáza predpokladá hlboké znalosti fyziologických a patofyziologických procesov v organizme spolu s pružnou aplikáciou výsledkov základného výskumu a najmodernejších biotechnologických postupov. Ďalším krokom je modelovanie a vytipovanie takej látky, ktorá by čo najlepšie dokázala proces ovplyvniť. Do procesu testovania sú zapojené počítače a priemyselné roboty. Najvýkonnejšie z nich dokážu preveriť až 100 000 vzoriek za 24 hodín.

Motívy fúzií a akvizícií

Tlak konkurencie v spojení so stále znižujúcou sa pravdepodobnosťou objavu novej účinnej látky (napr. počet nových substancií uvedených na trh v USA v roku 1995 bol len 40 % počtu z roku 1961) spôsobuje, že vývoj nových liekov je čoraz drahší a časovo náročnejší. Nemožno sa potom čudovať mnohým fúziám medzi farmaceutickými spoločnosťami z posledného obdobia, za ktorými možno stojí potreba udržať si konkurencieschopný potenciál v oblasti výskumu a vývoja nových látok. Kvalita a počet substancií pripravovaných k uvedeniu do používania a výsledky klinických skúšok sú starostlivo sledovaným ukazovateľom prosperity a budúcnosti jednotlivých farmaceutických koncernov.

Proces výskumu a vývoja:

Objav novej účinnej látky - trvá v priemere 3 - 6 rokov. Do tejto fázy patrí identifikácia terapeutického cieľa, identifikácia vhodných substancií až po vyselektovanie jedinej novej účinnej látky a požiadanie o jej patentovú ochranu. Náklady na túto fázu sa podľa jej priebehu a náročnosti výskumu pohybujú v rozpätí 118 - 186 mil. USD. Predklinický vývoj - trvá asi 1 rok.

Klinické skúšanie trvá obvykle 9 - 12 rokov. Náklady na túto časovo i finančne náročnú fázu predstavujú 120 - 200 mil. USD, čo je približne 40 % celkových nákladov na výskum a vývoj liečiva. Klinické skúšanie sa rozdeľuje do troch fáz: stanovenie bezpečnosti použitia pre ľudí, stanovenie účinnosti látky a potvrdenie bezpečnosti a účinnosti na veľkej skupine pacientov. Veľká skupina pacientov v súčasnosti znamená zvyčajne skupinu 2500 až 5000 pacientov - dobrovoľníkov, ktorí sú oboznámení a súhlasia so zapojením do klinického skúšania. Tieto klinické štúdie sa robia za presne stanovených a kontrolovaných podmienok na niekoľkých špičkových vybraných pracoviskách, ktoré sa venujú príslušnej terapeutickej oblasti často simultánne v rôznych krajinách a kontinentoch. Výsledky týchto skúšok musia byť dôveryhodné a overiteľné. Sú podkladom pre registráciu nového lieku a dôkazom jeho účinnosti a bezpečnosti.

Registrácia - trvá obvykle 2 - 3 roky, podľa krajiny, v ktorej liek registruje. Najčastejšie sa molekula registruje v USA, na úrade pre kontrou jedla a liekov - Food and Drug Administration (FDA).

Efektívne využitie produktu - pod patentovou ochranou priemerne 4 - 8 rokov. V tomto období výskum napreduje fázou IV, čo znamená pokračovanie klinického sledovania, vývoj nových aplikačných foriem, dávkovania, kontinuálne sledovanie bezpečnosti a vedľajších účinkov, zlepšovanie procesu výroby a aktivity zamerané na podporu predaja. Jednoduchým spočítaním priemerných dôb potrebných na jednotlivé fázy vývoja výskumu sa dostaneme ku konečnému číslu asi 4 - 8 rokov, ktoré má nový liek nato, aby bol úspešne uvedený na trh a existoval tam bez generickej konkurencie. Pretože náklady na výskum a vývoj nového liečiva dosahujú obrovské sumy - podľa výskumu Boston Consulting Group z roku 1996 je to okolo 500 miliónov dolárov na jednu novú molekulu - vložené investície sa začínajú vracať späť po 18 rokoch.

Patentová ochrana

Vývoj a výskum novej látky od vytipovania novej účinnej substancie až k uvedeniu na farmaceutický trh, čím sa nový liek stáva dostupným pre lekárov a pacientov, trvá asi 8 až 15 rokov. Oficiálnym dátumom zrodu novej látky je dátum jeho patentovej registrácie. Registrácia musí byť urobená čo najskôr ešte pred publikáciou vo vedeckých odborných časopisoch. Doba patentovej ochrany novej látky podľa Európskej patentovej dohody je 20 rokov. Patentovo možno chrániť samotnú substanciu, jej výrobný postup, ale aj indikácie. Otázka efektívnej patentovej ochrany svojich produktov je pre spoločnosti orientované na výskum a vývoj veľmi dôležitá. Európska únia zaviedla v januári 1993 možnosť tzv. Dodatočnej patentovej ochrany v trvaní 5 rokov (EÚ Reg. No 1788/92), aby farmaceutické spoločnosti mohli primerane využiť výsledky svojej práce.

Možnosť dodatočnej patentovej ochrany by mohla byť riešením aj v krajinách, kde sa z administratívnych dôvodov predlžuje doba registrácie a zavedenie nových liekov do praxe. Na Slovensku tento proces od podania žiadosti až po objavenie lieku na pultoch lekární môže trvať 4 až 6 rokov.

Realita o spotrebe liekov

Spotreba liekov a lieková politika je na Slovensku často označovaná za jednu z hlavných príčin zlej finančnej situácie v zdravotníctve. Tak podrobne ako lieky nie je sledovaný žiadny iný segment zdravotnej starostlivosti. Aj preto je lieková politika takým častým cieľom reštrikcií. Už niekoľko rokov sa tvorcovia liekovej politiky rôznymi nesystémovými opatreniami snažia o zníženie nákladov na lieky, pričom „drahé zahraničné“ lieky sú najčastejším terčom. Pritom iba 1/4 všetkých spotrebovaných liekov sú také originálne lieky, ktoré ešte nemajú žiadnu generickú kópiu (v počte DDD - denných definovaných dávok). Tie originálne lieky, ktoré už majú generickú kópiu, sú pacientom dostupné za rovnakú úhradu zo zdravotného poistenia a približne rovnakú cenu, a teda nijako už nezvyšujú náklady na liečbu. Slovensko má stále jednu z najnižších spotrieb liekov na 1 obyvateľa vo finančnom vyjadrení, a to nielen v porovnaní s EÚ, ale aj s krajinami V4.

V procese rozhodovania o spôsobe liečby je kľúčový lekár, ktorý nesie zodpovednosť za zdravie pacienta, za bezpečnosť a účinnosť liečby. V súčasnosti však v medicínskej verejnosti cítiť zo strany regulátorov aj zdravotných poisťovní tlak na lekára znížiť náklady na lieky, čo ho môže dostať do nezdravej situácie konfliktu záujmov. Práve z toho dôvodu je súčasný informačný program Slovenskej asociácie farmaceutických výrobcov orientovaných na výskum a vývoj v medicínskej verejnosti zameraný na objasnenie úlohy originálnych liekov, na argumenty podporujúce voľbu účinného a bezpečného a pritom efektívneho spôsobu liečby. Informačný program sa zameriava tiež na pacientov, ktorí by sa mali dozvedieť viac o úlohe originálnych liekov v medicíne a zvýšiť tak u nich akceptáciu doplatku. Keďže doplatky na lieky sú čím ďalej častejšie, pacient by sa mal zamyslieť, koľko chce investovať do účinnej a bezpečnej liečby. Viac sa o ňom možno dozvedieť z krátkej prezentácie na internetovej stránke www.safs.sk.

Každý človek má síce u nás právo na prístup k najnovšej a najúčinnejšej liečbe, no slovenské zdravotníctvo jednoducho nemá peniaze na to, aby najnovšiu terapiu poskytlo všetkým pacientom zo zdravotného poistenia. Pacient má právo na rozhodnutie, no najskôr musí mať podstatné informácie. Najmä ak ide o vážne a život ohrozujúce ochorenia. Treba vedieť, že na trhu existujú aj generické lieky, ktoré sú kópiou originálneho lieku po 20 rokoch - sú síce účinné, ale už nepredstavujú najnovšie metódy, ktoré medicína pozná...

Ľudmila Koníková