Nádej pre pacientov

Najnovší výskum sa pomaly približuje k objavu lieku proti cystickej fibróze, ktorý by dokázal modifikovať abnormálny gén zapríčiňujúci chorobu. Vedci pri pokusoch na myšiach dokázali v bunkách obnoviť kľúčovú chemikáliu na úroveň, pri ktorej boli zmiernené symptómy smrteľnej choroby. Zatiaľ však nie je známe, či bude rovnaká technika fungovať aj u ľudí.

Cystická fibróza je dedičná choroba, pri ktorej sa telesný hlien zahustí a stane lepkavým do tej miery, že bráni v normálnom fungovaní tela. Liečba najnovšími antibiotikami síce deťom s týmto ochorením umožňuje dožiť sa dospelého veku, ale liek na túto chorobu zatiaľ neexistuje.

V štúdii vedci z University of Iowa použili neškodný vírus ako nosič opravenej genetickej informácie pre gén spojený so vznikom cystickej fibrózy. Takto „opravené“ bunky potom boli schopné produkovať normálnu verziu proteínu, ktorý pomáha pri regulácii tvorby hlienu v tele.

Aj keď výsledky pokusov sú viac ako povzbudivé, vedúci výskumu Dr. John F. Engelhardt upozornil, že pred tým, ako experiment vyskúšajú aj na ľuďoch, proces bude musieť byť modifikovaný. Musí sa nájsť ďalší vírus-nosič, pretože ten použitý na myšiach by do ľudských buniek prenikal len veľmi ťažko. Dôležité je aj pamätať na fakt, že myšací experiment cystickú fibrózu nevyliečil, len ukázal sľubné zmiernenie symptómov, uzatvárajú vedci.

(TASR)